이엔셀㈜, 샤르코-마리-투스병 차세대 줄기세포 치료제 국내 임상 1상 승인 - 중앙일보 - 중앙일보

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이엔셀㈜ GMP 1공장 (삼성서울병원 미래의학관 내 위치) 제조소.

이엔셀은 식품의약품안전처로부터 샤르코-마리-투스병(Charcot-Marie-Tooth Disease, CMT) 차세대 줄기세포 치료제에 대한 임상 1상을 승인 받았다고 1일 밝혔다.

이번 IND 승인을 통해 이엔셀은 올해 듀센근디스트로피(Duchenne muscular dystrophy)와 샤르코-마리-투스병, 두 질환에 대한 임상 1상 승인을 받았다고 전했다.

이번 임상 1상은 샤르코-마리-투스 1A형 질환 대상으로 안전성 및 용량 결정을 위한 공개, 단계적 증량을 확인하기 위한 시험으로, 샤르코-마리-투스병의 경우, 특정 유전자 돌연변이에 의해 운동신경 및 감각신경이 손상되는 질환으로 유전되는 양상에 따라 다양한 아형으로 분류된다.

그중 가장 다수를 차지하는 탈수초성(Demyelinating) 샤르코-마리-투스병 1A형(CMT1A)은 말초신경계의 신경세포를 둘러싸고 있는 슈반세포(Schwann cell)의 이상으로 인해 신경전도 속도(Nerve Conduction Velocity, NCV)가 느려진다.

또한, 운동 및 감각 신경의 손상으로 인해 근육이 점차 위축돼 힘이 약해지며 보행장애가 발생하고 손과 발에 변형이 생기게 된다. 하지만, 현재까지는 효과적인 치료제가 없어 샤르코-마리-투스병 환자들을 위한 치료제 개발이 시급한 실정이다.

이엔셀은 비임상 효력시험을 통해 샤르코-마리-투스병 동물 모델에서 신경 수초 재생 증가, 신경전도도 향상, 운동능력 향상 등의 효과를 확인하고, GLP 기관에서 수행한 독성시험을 통해 안전성 결과를 확보했다.

이엔셀㈜ 로고

이번에 승인 받은 임상시험계획서를 바탕으로 오는 7월 이후, 삼성서울병원 신경과에서 샤르코-마리-투스병 환자를 대상으로 약물 안전성과 탐색적 유효성 평가를 진행하는 임상 1상을 시행할 예정이다.

이엔셀 박상언 연구부소장은 “샤르코-마리-투스병은 미충족 의료수요의 한 분야로, 치료제 개발이 절실하다. 비임상 효력 시험을 통해 우수한 치료 효능을 확인한 만큼 성공적인 임상 결과가 예상된다”라며, “이번 임상 1상을 통해 향후 개발단계 희귀의약품지정 신청 및 임상 2상 진입의 근거로 활용하고, 임상 2상 종료 후에는 조건부 허가를 추진해 2025년 제품 출시를 계획하고 있다”고 밝혔다.

한편, 이엔셀은 삼성서울병원 장종욱 교수가 교원 창업한 기업으로 올해 8월 하남 제2 세포∙유전자 치료제 공장 완공을 눈앞에 두고 있다. 또한, 추가로 건설 중인 바이러스 벡터 생산 GMP가 완공될 경우, 국내에서 유일하게 세포와 바이러스 벡터를 동시에 생산 가능한 세포∙유전자 치료제 전문 CMO 기업이 될 것으로 전망하고 있다. 이와 함께 NH투자증권을 주관사로 하여 코스닥 상장을 위해 박차를 가하고 있다.

온라인 중앙일보

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